Comprendre les thérapies cellulaires et géniques

Différence entre la thérapie cellulaire et la thérapie génique

La thérapie cellulaire consiste à transférer des cellules ayant une fonction particulière à un patient afin de corriger un problème sous-jacent¹³. La thérapie génique vise le même but, mais en améliorant la fonction par le transfert de matériel génétique (généralement au moyen d’un porteur ou vecteur) dans les cellules appropriées de l’organisme¹⁴.

Ces deux types de thérapies diffèrent des traitements pharmaceutiques conventionnels. Elles ciblent généralement les causes sous-jacentes de maladies acquises ou génétiques dans l’intention de les traiter, de les prévenir et, potentiellement, de les guérir.

Pour en savoir plus

Le pouvoir des thérapies cellulaires et géniques

Précision

Les thérapies cellulaires et géniques sont hautement précises, ciblant les causes sous-jacentes des maladies et troubles plutôt que les symptômes seulement.

Potentiel

Étant axées sur les causes sous-jacentes, ces thérapies ont le potentiel de guérir des maladies, des cancers jusqu’aux maladies rares ou chroniques, y compris des maladies et troubles génétiques ou acquis pour lesquels il n’existe actuellement aucun traitement efficace ¹⁵.

Prévention

Les thérapies cellulaires et géniques sont susceptibles de prévenir les dommages avant qu’ils ne surviennent puisqu’elles peuvent potentiellement ralentir ou arrêter la progression d’une maladie.

Qu’est-ce que la thérapie cellulaire?

Les cellules sont les éléments de base des tissus et des organes de l’organisme. Chaque cellule comporte des instructions génétiques sur son type de cellule et le rôle qu’elle joue dans le fonctionnement de l’organisme. Par exemple, certaines cellules soutiennent le sang en transportant l’oxygène dans le corps, tandis que d’autres servent au développement musculaire ou à la fonction osseuse.

Des cellules saines sont essentielles à un organisme en santé. Malheureusement, les cellules ne fonctionnent pas toujours comme elles le devraient, ce qui peut entraîner des maladies. Dans certains cas, des mutations génétiques créent des problèmes de fonctionnement des cellules dès la naissance. Il arrive aussi que les cellules soient endommagées au fil du temps, notamment en raison du vieillissement ou de facteurs environnementaux ¹⁶.

Les thérapies cellulaires cherchent à remplacer ou à réparer des cellules ou des tissus altérés en transférant d’autres cellules humaines dans l’organisme¹⁷.

Comment la thérapie cellulaire fonctionne-t-elle?

La thérapie cellulaire consiste à transplanter un type ou des types spécifiques de cellules dans l’organisme afin de traiter ou de prévenir une maladie. ¹⁸

Selon la thérapie, les cellules sont :

soit prélevées de l’organisme même du patient, modifiées et retournées dans l’organisme (thérapie cellulaire autologue);
soit prélevées d’un donneur compatible (thérapie cellulaire allogénique).

Types de thérapies cellulaires

Les cellules utilisées pour les thérapies cellulaires sont classées selon leur capacité de se transformer en différents types de cellules. En fonction du traitement, divers types de cellules peuvent être utilisés.

Les cellules pluripotentes peuvent se transformer en n’importe quel type de cellule du corps. Les cellules souches embryonnaires et les cellules souches du cordon ombilical sont des cellules pluripotentes ^19.

Les cellules multipotentes peuvent se transformer en un nombre limité d’autres cellules. Par exemple, les cellules souches hématopoïétiques (formant le sang) peuvent se transformer en tout type de cellule sanguine dont l’organisme a besoin. Un autre exemple est celui des cellules souches mésenchymateuses (présentes dans la moelle osseuse ou la graisse), qui peuvent se transformer en cellules du même type que celles qui les entourent ou être utilisées pour livrer un médicament à une zone ciblée de l’organisme.

Les cellules différenciées ou primaires sont un type de cellules fixes. Les cellules épithéliales qui couvrent la peau, les vaisseaux sanguins et les cavités corporelles, ainsi que les cellules musculaires, constituent deux exemples de cellules primaires.

Qu’est-ce que la thérapie génique?

La thérapie génique utilise du matériel génétique pour corriger ou remplacer des gènes qui ne fonctionnent pas correctement, dans le but de prévenir ou de traiter des maladies²⁰. Elle a le potentiel d’améliorer la vie des personnes atteintes de différentes maladies, dont des troubles héréditaires²¹.

La thérapie génique consiste à modifier les gènes présents dans certaines cellules de l’organisme. Par exemple, un gène défectueux causant une maladie peut être remplacé par une copie saine de ce gène afin de restaurer la fonction d’une cellule. Il est aussi possible d’introduire un gène différent dans l’organisme afin de fournir les instructions nécessaires au bon fonctionnement de la cellule ²².

Comment la thérapie génique fonctionne-t-elle?²³

Pour ce faire, du matériel génétique (ADN ou ARN) est livré aux cellules afin de modifier la manière dont ces cellules produisent une protéine ou un groupe de protéines nécessaires au bon fonctionnement d’une cellule donnée. Essentiellement, le matériel génétique qui est introduit indique aux cellules ce qu’elles doivent faire.

Ce matériel génétique est généralement livré directement aux cellules au moyen de vecteurs, lesquels sont souvent produits à partir de virus modifiés. Les virus sont utiles pour transporter du matériel génétique puisqu’ils ont démontré leur efficacité à pénétrer dans les cellules. Les gènes viraux sont éliminés pour rendre l’utilisation des vecteurs sécuritaire et ne pas causer d’infection.

Les vecteurs peuvent être utilisés de deux façons:

Ex vivo : on prélève des cellules du patient, on injecte du matériel génétique dans ces cellules à l’extérieur de l’organisme, puis on réintroduit les cellules dans l’organisme du patient
In vivo : on livre le matériel génétique directement dans l’organisme du patient

Qu’est-ce que l’édition génomique?

L’édition génomique (ou des gènes) est un type de thérapie génique qui s’avère prometteur pour plusieurs maladies, qu’il s’agisse de la maladie falciforme ou du VIH²⁴ .

Elle consiste à modifier directement l’ADN existant dans une cellule, un processus réalisé une seule fois dans le but de traiter ou de prévenir une maladie²⁵.

Tandis que la thérapie génique utilise du matériel génétique pour modifier le fonctionnement d’une cellule, l’édition génomique permet de modifier directement l’ADN à l’intérieur d’une cellule, ce qui change les instructions sur ce que cette cellule doit faire pour prévenir ou traiter une maladie (comme la production accrue d’un certain type de protéine).

Tout comme les vecteurs des thérapies géniques, l’édition génomique peut être réalisée ex vivo (en éditant l’ADN à l’intérieur de cellules prélevées avant de les réintroduire dans l’organisme) ou in vivo (en éditant des cellules directement dans l’organisme du patient).

Les chercheurs explorent différents types d’édition des gènes, et les résultats des premiers essais cliniques sont positifs.